新藥“Zolgensma”：美國食品及藥物管理局批準幼兒肌肉萎縮基因療法 叫價212.5萬美元史上最貴
（神秘的地球uux.cn報道）美國食品及藥物管理局（FDA）上周五（24日）批準一款用幼兒肌肉萎縮的基因療法，叫價212.5萬美元，成為史上最昂貴藥物。藥廠方麵表示，藥物價格驚人是因為它是顛覆性的新療法，而且已比現行療法便宜一半。
新藥“Zolgensma”由瑞士製藥公司諾華集團（Novartis）推出，為用以治療脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的一次性療法。療法采用靜脈注射，以有效基因取代患者的缺陷基因。家長可分5年償還費用。新生兒的SMA發病率約為萬分之一，90%患病嬰幼兒在2歲前可能死亡，或須使用呼吸器。
FDA批準以Zolgensma治療兩歲以下患有SMA的幼兒，包括那些還未有病征的孩童。當局指，Zolgensma已完成一項針對36名兩周至8個月大嬰兒的臨床測試，而藥物常見副作用包括肝酶上升和嘔吐。諾華料於今年稍後取得歐洲與日本批準。
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（神秘的地球uux.cn報道）據ETtoday：瑞士藥廠諾華（Novartis）研發的新藥「Zolgensma」已在美國上市，可用來治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA），藥物注入患者體內後，有效基因會取代掉缺陷基因，為顛覆傳統的「基因療法」。然而Zolgensma並不是人人都負擔得起，一劑就要天價210萬美元，是有史以來最昂貴的藥物。
據《衛報》報導，Zolgensma采用靜脈注射，進入到患者脊髓液再發揮藥效，先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試，目前美國食品暨藥物管理局（FDA）批準此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症病童。
報導指出，罹患脊髓性肌肉萎縮症的幼兒，有90%會在2年內死亡，過去市麵上隻有一種治療此疾病的藥物，如今藥廠巨頭推出Zolgensma，無疑是給了病童父母極大希望，但美國保險公司Harvard Pilgrim Health Care的首席醫療官謝爾曼（Michael Sherman）就質疑「許多藥物的問題在於它們太貴，有需要的人根本負擔不起。」
諾華表示，Zolgensma隻需要一劑就能完成治療，不用一直花錢買下一劑藥物，相比之下劃算得多，而且未來會和保險公司合作，家長可以分5年時間來支付費用，平均每年付42.5萬美元。

(责任编辑：李炆)